Leucemia, primo bimbo salvato con la terapia genica in Italia

Leucemia, primo bimbo salvato con la terapia genica in Italia

Nel caso della leucemia vengono modificate le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore.

Si tratta del primo paziente italiano a ricevere questa cura e, ad un mese dall'infusione, il piccolo sta bene ed è stato dimesso. Questo recettore, chiamato Car (Chimeric antigenic receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle completamente. Secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù, questa scoperta rappresenta "una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata". Aveva già avuto due ricadute di malattia, la prima dopo un ciclo di chemioterapia, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Cellule manipolate geneticamente per sconfiggerlo! La notizia arriva dall " Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e offre importanti speranze a tutti i pazienti per cui le terapia convenizionali sono inefficaci.

La terapia genica permette di manipolare i geni e di costruire in laboratorio un gene funzionale che corregga il difetto, che porta alle malattie.

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Bambino di 4 anni curato a Roma dalla Leucemia. "E' la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti" sottolinea infatti il prof. Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, "ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia". Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. - Il paziente però è in remissione. Altri pazienti sono stati ora candidati a questo trattamento sperimentale.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia.

L'Officina farmaceutica del Bambino Gesù ha completato la preparazione delle cellule per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di Car-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica.